九合被投企业尧唐生物近日宣布其自主研发的首个体内基因编辑药物YOLT-201的临床试验申请(IND)获得中国国家药品管理局药品审评中心(CDE)批准,这是国内首款获批进入临床的脂质纳米颗粒(LNP)介导的体内基因编辑药物。
YOLT-201此前的IIT临床研究中,取得了令人振奋的初步有效性和安全性结果:使用YOLT-201的患者的TTR水平明显下降,整个治疗和随访过程中无任何药物相关2级以上不良反应出现。因此,尧唐生物对YOLT-201的临床前景充满信心。
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